年12月9日讯/香港迈极康hkmagicure/--AkeroTherapeutics,Inc.年12月08日宣布Efruxifermin（EFX）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。
NASH（非酒精性脂肪性肝炎）是NAFLD（非酒精性脂肪性肝病）的一种严重形式，估计影响万美国人。NASH的特征是肝脏脂肪过度蓄积，导致肝细胞应激和损伤，导致炎症和纤维化，可进展为肝硬化、肝衰竭、癌症并最终死亡。目前尚无获批用于治疗该疾病的治疗方法，NASH是美国和欧洲肝移植和肝癌增长最快的原因。
FDA的突破性疗法认定是基于HARMONY于9月发布的主要数据，HARMONY是一项在活检确诊的肝硬化前NASH、纤维化2期或3期（F2～F3）患者中开展的EFX2b期研究。该研究符合其主要和次要组织学终点，选择这些终点以匹配FDA接受的注册试验终点。
在HARMONY中，Akero观察到50mg和28mgEFX均使肝纤维化至少改善一个阶段，第24周时NASH未恶化（分别为41%和39%），而安慰剂组为20%。
除达到该主要终点外，研究还达到两个关键次要终点，50mg和28mg治疗组分别有76%和47%的患者达到NASH缓解且无纤维化恶化，而安慰剂组为15%。
此外，50mg和28mg治疗组分别有41%和29%的患者达到纤维化和NASH缓解至少一期改善，而安慰剂组为5%。
Efruxifermin(EFX)，以前称为AKR-，是Akero的NASH先导候选产品
Efruxifermin(EFX)是通过模仿天然FGF21的生物活性谱设计而成，融合Fc延长半衰期，同时替换了FGF21序列中的某些氨基酸；FGF21是一种负责缓解细胞应激和改善代谢调节的激素。半衰期达到3-4天，可以实现每周1次或每2周1次皮下注射给药。迄今为止在临床试验中通常耐受良好。
目前正在进行的2b期HARMONY研究中进行评估。EFX旨在逆转纤维化，减少肝脏脂肪和炎症，增加胰岛素敏感性，改善脂蛋白。这种整体方法有可能解决NASH复杂的多系统疾病状态，包括改善与心血管疾病相关的脂蛋白风险因素-NASH患者的主要死亡原因。
年10月19日美国食品药品监督管理局（FDA）授予其研究efruxifermin（EFX）治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的先导项目快速通道资格。
?AkeroTherapeutics,Inc.是一家处于临床阶段的公司，为患有严重代谢性疾病且医疗需求未得到满足的患者开发治疗药物。Akero总裁兼首席执行官AndrewCheng医学博士说：“随着NASH的全球患病率持续上升，我们比以往任何时候都更加致力于开发能够全面治疗NASH并迅速逆转纤维化的疗法。这一认定对Akero和NASH社区来说是一个重要的里程碑，因为我们将继续评估EFX作为一种潜在的基础单一疗法。”
参考资料：EfruxiferminGrantedFDABreakthroughTherapyDesignationforNASH
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